Новости

Американская биофармацевтическая компания Реплиген Корп (Repligen Corp.) объявила о наборе первого пациента для участия в I Фазе клинического исследования препарата RG2833 среди взрослых пациентов с атаксией Фридрейха, наследственным заболеванием, вызванным низким уровнем белка фратаксина. Симптомы атаксии Фридрейха обычно проявляются в детстве и вызывают прогрессирующую потерю мышечной и нервной функции, что часто приводит к летальному исходу в раннем взрослом возрасте. Препарат-кандидат RG2833 — пероральный ингибитор гистоновых деацетилаз первого класса (class 1 histone deacetylase inhibitor, HDACi), который увеличивает выработку фратаксина у пациентов с атаксией Фридрейха. Исследование, которое проходит в итальянском городе Турин, является первым клиническим испытанием препарата, который воздействует на причину генетического дефекта при атаксии Фридрейха.

Как заявил доктор Лука Дурелли, заведующий отделением неврологии университетской клиники Сан Луиджи Гондзага (San Luigi Gonzaga University Hospital) в Турине и главный научный сотрудник I Фазы исследования, RG2833 является перспективным препаратом-кандидатом, учитывая его биодоступность и потенциал при выявлении и активации дефектного гена, ответственного за возникновение атаксии Фридрейха. По сообщению компании, состав препарата-кандидата RG2833 будет защищен патентом до 2029 года.

Ранее сообщалось, что FDA предоставляет статус орфанного препарату для лечения атаксии Фридрейха.

Источник: МЕДФАРМКОННЕКТ

Вернуться к списку новостей